La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue caratterizzato dalla presenza di un numero abnorme di globuli bianchi immaturi, scarsamente differenziati, portatori di mutazioni genetiche nel midollo osseo, nel sangue e nei siti extramidollari. È una patologia acuta, con una progressione rapida e aggressiva che richiede una cura immediata, che ha lo scopo di ottenere la remissione completa della malattia.
Tuttavia, in una quota di pazienti adulti, anche dopo il raggiungimento della remissione può persistere una malattia minima residua. Si tratta di una piccolissima quantità di cellule tumorali che rimane nel corpo dopo una terapia oncologica, che è associata a un aumentato rischio di recidiva e a una prognosi meno favorevole.
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Leucemia linfoblastica acuta, la svolta dell’immunoterapia: cosa cambia blinatumomab
Prima dell’arrivo dell’immunoterapia, la leucemia linfoblastica acuta veniva trattata principalmente con cicli intensivi e prolungati di chemioterapia, talvolta associati al trapianto di cellule staminali, ma circa dieci anni fa il farmaco blinatumomab ha dato il via a un importante cambiamento nell’immunoterapia per il trattamento di questa patologia. Inizialmente sviluppato per le forme di malattia recidivate e resistenti ai trattamenti convenzionali, ora blinatumomab ha ricevuto dall’Agenzia italiana del Farmaco l’ammissione alla rimborsabilità in prima linea di trattamento.
Blinatumomab: come agisce e che vantaggi offre
«Il progressivo miglioramento nella prognosi dei pazienti nelle ultime due-tre decadi è grazie a una identificazione sempre più sofisticata dei pazienti a rischio e dell’introduzione dell’immunoterapia» spiega Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia all’Ospedale Bambino Gesù di Roma e Professore di Pediatria all’Università Cattolica Sacro Cuore di Roma.
«Blinatumomab agisce creando un ponte diretto tra i linfociti T, le cellule del sistema immunitario e le cellule tumorali che vengono così distrutte. Se inizialmente è stato sviluppato nelle forme di malattia recidivate e resistenti ai trattamenti convenzionali, in anni più recenti è stato studiato nei pazienti di nuova diagnosi in sostituzione o in aggiunta alla chemioterapia tradizionale. Tutto ciò ha consentito da un lato di migliorare le probabilità di guarigione, dall’altro di ridurre la tossicità del trattamento e gli effetti collaterali associati alla chemioterapia».
