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Il testo unificato delle proposte di legge con le norme per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani e della cura delle malattie rare, noto come Testo unico sulle malattie rare, dopo 3 anni e mezzo è finalmente legge. Il voto unanime nell’aula del Senato ha approvato il testo in via definitiva. È la prima legge che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo. Il traguardo è stato raggiunto soprattutto grazie all’impegno dell’onorevole Fabiola Bologna e della senatrice Paola Binetti, le relatrici alla camera e al senato del testo unificato, grazie anche all’appoggio del sottosegretario Pierpaolo Sileri.Â
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Cosa contiene il Testo Unico sulle malattie rare?
Come fa sapere l’Istituto Superiore di Sanità , il testo prevede l’attuazione del piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, garantendo un percorso strutturato della transizione dall’età pediatrica all’età adulta. Inoltre prevede che i farmaci, una volta approvati dall’AIFA, siano resi immediatamente disponibili da tutte le regioni. Viene anche istituito un fondo di solidarietà finalizzato a favorire l’inclusione sociale dei pazienti ovvero l’istruzione e l’inserimento lavorativo e sociale degli stessi. È confermato e rafforzato anche il Centro Nazionale malattie rare, all’interno dell’Istituto Superiore di Sanità , con le proprie competenze e istituito, in aggiunta, un Comitato Nazionale composto da rappresentanti delle istituzioni nazionali e regionali, associazioni dei pazienti, enti di ricerca e società scientifiche, atto a tracciare linee e strategie di intervento.
Il sostegno della ricerca
La nuova legge prevede l’istituzione di un fondo per gli studi pre clinici e clinici nell’ambito delle malattie rare: per studi osservazionali, i registri di uso compassionevole per terapie non ancora disponibili in Italia, per programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su trattamenti innovativi che necessitano di maggiori e ulteriori analisi rispetto a sicurezza ed efficacia nel lungo periodo. Invece per la ricerca e sviluppo di soluzioni terapeutiche orfane da plasma e derivati e per progetti di sviluppo di test per screening neonatali, per la diagnosi di malattie rare per cui sia disponibile o in fase di sviluppo avanzato o comprovato, una terapia.
