Colite ulcerosa: la guida sui nuovi farmaci

La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica intestinale che colpisce la mucosa del colon. Può interessare solo il retto, parte del colon o tutto il colon. In genere si manifesta nei giovani adulti, ma si calcola oggi che il 20-25% dei casi esordisca in età pediatrica. Nel bambino la malattia è spesso estesa, coinvolgendo tutto il colon, e di frequente è anche caratterizzata da una maggiore aggressività clinica.

Quali sono le cause

Sicuramente c’è una quota di predisposizione genetica, ma questo non spiega l’aumento considerevole di incidenza verificatosi negli ultimi decenni nei Paesi occidentali industrializzati. La componente ambientale gioca un ruolo importante, ma non è noto quali siano gli elementi responsabili. Probabilmente i cambiamenti nella dieta hanno portato a una modifica del microbiota intestinale.

Quali sono i sintomi

I sintomi sono quelli tipici della colite: diarrea muco-ematica con dolori addominali che precedono l’evacuazione e presenza di sangue nelle feci.

Come si diagnostica

Si basa sulla colonscopia con visualizzazione della parte terminale dell’ileo e sull’esofago-gastroscopia con esame istologico delle biopsie prelevate. In base a questi accertamenti si decide se sia necessario o meno studiare l’intestino tenue, ai fini di escludere la malattia di Crohn, che può colpire qualunque tratto dell’intestino.

Quali sono le complicazioni

L’andamento è molto variabile per ogni paziente ed è caratterizzato da remissioni e recidive. Ci sono forme poco aggressive che si controllano con un uso limitato di farmaci, altre che necessitano di terapie mediche intensive. In circa il 20% dei casi anche in età pediatrica entro dieci anni dall’esordio la malattia non viene controllata dai farmaci e bisogna ricorrere alla colectomia (asportazione chirurgica del colon). Una malattia non controllata e non curata può portare a complicanze rischiose per il paziente, raramente mortali, quali il megacolon tossico.

Quali sono le terapie

L’obiettivo della terapia della colite ulcerosa è curare le lesioni della mucosa intestinale e non solo migliorare i sintomi. Nelle forme lievi-moderate, la terapia di prima linea è la mesalazina, un antinfiammatorio che si deve assumere per bocca e per clismi. Le forme moderate-severe necessitano del cortisone che viene somministrato in endovena nelle forme gravi.

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I farmaci biotecnologici

Da anni abbiamo a disposizione dei farmaci biotecnologici anti-TNF-alfa (infliximab, adalimumab, golimumab). Si tratta di anticorpi monoclonali che si sono rivelati molto efficaci nel controllare la malattia. Per l’adulto, da poco sono disponibili nuovi farmaci per le forme resistenti, come gli anti-integrina, che impediscono alle cellule infiammatorie di raggiungere la mucosa del colon (vedolizumab) o diretti contro altre citochine infiammatorie (ustekinumab). Inoltre, sono in sperimentazione nuove molecole che hanno dato risultati promettenti. La terapia è a vita e sono fondamentali periodici controlli medici.

Quando si opta per la chirurgia

Nelle forme resistenti, poco responsive ai farmaci o cortico-dipendenti è meglio non posticipare l’opzione chirurgica di colectomia, che si esegue in genere in più tempi, con alla fine una completa ricanalizzazione del tratto gastro-enterico. Oggi la tecnica chirurgica è molto migliorata e l’intervento viene effettuato per via laparoscopica. Sicuramente la qualità della vita nelle forme resistenti ai farmaci migliora molto dopo la colectomia.

Focus a cura di Paolo Lionetti, responsabile gastroenterologia e nutrizione dell’ospedale pediatrico Meyer di Firenze

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