Si chiama Strimvelis la prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo per la cura dell’ADA-SCID, meglio conosciuta come sindrome dei «bambini-bolla». Chi soffre di questa malattia rara – che colpisce 15 bimbi all’anno in Europa, secondo le stime, e 350 nel mondo – era costretto a vivere in un ambiente asettico perché qualsiasi infezione, anche la più banale, avrebbe potuto costare loro la vita.
Questo fino a una quindicina di anni fa, quando all’ospedale San Raffaele di Milano è iniziata la sperimentazione di una terapia genica rivoluzionaria. I ricercatori hanno utilizzato le cellule staminali degli stessi piccoli pazienti e hanno sostituito il gene malato attraverso un agente virale opportunamente attenuato e usato come cavallo di Troia in modo da restituire l’infanzia ai bambini malati.
Strimvelis – che segna il passaggio da una terapia sperimentale a un “farmaco” disponibile per tutti – è stata messa a punto all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) grazie all’impegno congiunto della Fondazione Telethon, dell’Ospedale San Raffaele e di GSK.
In questo articolo
Strimvelis sarà presto sul mercato
Luigi Naldini è il direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget)
Ecco i sintomi e le cure della malattia
La storia del piccolo Rafael
La sperimentazione di Strimvelis era aperta ai bambini di tutto il mondo. La storia del piccolo Rafael, venezuelano, che è rinato grazie alla terapia genica a Milano.
Un successo per il San Raffaele di Milano
Nicola Bedin è l’amministratore delegato del San Raffaele di Milano
Fondamentale partecipazione di GSK e Fondazione Telethon
Lucia Monaco è il direttore scientifico di Fondazione Telethon, Daniele Finocchiaro è il presidente e amministratore delegato di GSK S.p.A.
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