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Leucemia: approvata la prima terapia genica

È arrivato il via libera della Food and Drug Administration per la prima terapia genica contro la leucemia. L'agenzia del farmaco americana ha approvato un trattamento 'Car-T' sviluppato dall'azienda farmaceutica svizzera Novartis, insieme all'università della Pennsylvania

La cura costa quasi mezzo milione di dollari

La terapia ha un costo di 400.000 euro più o meno. Ogni trattamento deve infatti essere sviluppato individualmente, su misura per ciascun paziente. La terapia Car-T, in un prossimo futuro, potrebbe diventare un’alternativa al trapianto di midollo osseo, trattamento che comunque arriva a costare negli Usa oltre 500.000 dollari. È rivolta a pazienti fino a 25 anni, con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria.

I risultati

Il mondo medico è entusiasta delle sperimentazioni. L’83% dei pazienti curati con questo farmaco ha raggiunto la remissione entro 3 mesi dall’infusione. È una percentuale superiore a qualsiasi altro trattamento anti-leucemia. Una notizia che accende la speranza, anche se i possibili effetti secondari sono tali da dover essere controllati in ospedale e, al momento, non si sa con certezza quale possa essere la durata dell’effetto.

Gruppo San Donato

Il primo paziente è una bimba americana

La prima bambina sottoposta alla terapia, Emily Whitehead, seguita all’ospedale pediatrico di Philadelphia, è stata curata all’età di 6 anni.

Come funziona

La terapia si basa su linfociti T ‘addestrati’ contro il cancro. Sono cellule immunitarie che vengono estratte dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire il tumore. Successivamente vengono moltiplicate e reiniettate nell’organismo, dove contrastano la malattia per mesi e persino anni.

Solo negli Usa 3.000 pazienti

I primi a beneficiare della nuova cura saranno i pazienti colpiti da una forma di leucemia che negli Stati Uniti interessa 3.000 bambini o giovani adulti.

Al momento la terapia appena approvata sarà proposta solo in alcuni ospedali, nei quali è presente personale formato ad hoc per somministrare la sofisticata cura e per gestirne gli eventuali effetti collaterali. Il prossimo passo dei ricercatori sarà quello di sperimentare la Car-T contro alcuni tumori solidi, come quelli del cervello e del seno.

 

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