La miastenia gravis è una patologia autoimmune cronica che colpisce la giunzione neuromuscolare: il sistema immunitario produce anticorpi che bloccano i segnali nervosi ai muscoli. La neuromielite ottica è una rara e grave malattia autoimmune che attacca principalmente i nervi ottici e il midollo spinale, causando episodi acuti di cecità temporanea o permanente, dolore oculare, paralisi e perdita di sensibilità.
Le due patologie sono state al centro del congresso annuale dell’Accademia Europea di Neurologia, dove sono stati presentati nuovi dati su farmaci biologici mirati, gli anticorpi monoclonali ravulizumab ed eculizumab, che bloccano l’infiammazione e il danno cellulare, proteggendo il sistema nervoso da danni progressivi e disabilità permanente.
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Miastenia gravis: come agiscono ravulizumab ed eculizumab
«Nella miastenia gravis, in cui specifici autoanticorpi attaccano la giunzione neuromuscolare, ravulizumab ed eculizumab bloccano la cascata infiammatoria, prevenendo la debolezza muscolare e migliorando la qualità della vita» spiega Carmen Erra, Dirigente Medico all’Unità di Neurofisiopatologia dell’Ospedale Cardarelli di Napoli. «Entrambi i farmaci “intrappolano” le proteine responsabili dell’infiammazione, proteggendo la giunzione neuromuscolare dalla distruzione e permettendo la normale trasmissione dell’impulso nervoso».
Differenze tra ravulizumab ed eculizumab: frequenza di somministrazione
Sebbene il meccanismo d’azione sia lo stesso, i due farmaci si distinguono per la frequenza di somministrazione:
- eculizumab richiede una somministrazione per via endovenosa ogni due settimane,
- ravulizumab è un’evoluzione di eculizumab ed è stato modificato a livello strutturale per avere un’emivita più lunga. Questo consente di effettuare l’infusione endovenosa ogni otto settimane, riducendo significativamente il carico terapeutico per il paziente.
Neuromielite ottica: efficacia dei farmaci biologici nella prevenzione delle recidive
Eculizumab e ravulizumab sono farmaci altamente efficaci anche nella neuromielite ottica. Il loro beneficio principale è la prevenzione quasi totale delle recidive, che permette di proteggere il sistema nervoso da danni progressivi e disabilità permanente.
«I principali benefici clinici sono:
- l’azzeramento delle recidive: negli studi clinici oltre il 95% dei pazienti trattati con questi farmaci è rimasto libero da ricadute per lunghi periodi di osservazione;
- la riduzione della disabilità: evitando nuovi attacchi, si preserva la vista e la mobilità, arginando l’accumulo di disabilità nel tempo;
- il miglioramento della qualità di vita: consentono in molti casi di ridurre o sospendere l’uso di altre terapie immunosoppressive croniche pesanti» conferma Diego Centonze, Professore di Neurologia all’Università Tor Vergata di Roma e Responsabile dell’Unità di Neurologia all’Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed di Pozzilli (Isernia).
