I farmaci a base di plasma rappresentano una colonna portante della medicina moderna, ma rimangono in gran parte sconosciuti al grande pubblico. Spesso confuso con la donazione di sangue tradizionale focalizzata su globuli rossi e bianchi, il plasma è la componente liquida del sangue, costituita principalmente da acqua e ricca di proteine vitali come anticorpi (immunoglobuline), albumina e fattori della coagulazione. Questi elementi sono la materia prima insostituibile per produrre terapie salvavita destinate a pazienti affetti da malattie rare, immunodeficienze e disturbi genetici gravi, farmaci complessi che non possono essere replicati sinteticamente in laboratorio.
A guidare la produzione e l’innovazione in questo settore strategico c’è Kedrion Biopharma, quinto operatore globale nei farmaci plasmaderivati, che ha creato nel cuore della Garfagnana, in Toscana, una vera e propria “Plasma Valley” tecnologica e ad alta specializzazione.
Per comprendere meglio le sfide di questo mercato, la sicurezza dei processi e i nodi legati all’autosufficienza nazionale, abbiamo intervistato il dottor Duccio Manetti, Chief Communications & Government Affairs Officer di Kedrion.
In questo articolo
Plasmaderivati: che cos’è il plasma e perché è così prezioso?
Dottor Manetti, partiamo dall’inizio: che cos’è esattamente il plasma e perché è considerato una risorsa così vitale?
«Il plasma è la parte liquida del sangue e rappresenta circa la metà del suo volume complessivo. È composto principalmente da acqua ma, ed è questo l’aspetto cruciale per la medicina e per i pazienti, contiene un patrimonio di proteine fondamentali per l’organismo. È proprio questa straordinaria ricchezza a renderlo prezioso: nel plasma si trovano gli anticorpi che ci difendono dalle infezioni, le proteine che regolano la coagulazione e altre sostanze essenziali per mantenere l’equilibrio biologico del corpo.
Dalla lavorazione del plasma si estraggono farmaci che nella maggior parte dei casi sono salvavita. Si tratta di specialità medicinali che non possono essere prodotte artificialmente o sintetizzate in laboratorio; dipendono esclusivamente dall’atto volontario della donazione e dalla generosità delle persone. Visivamente si presenta come un liquido trasparente di colore giallo paglierino: una risorsa biologica insostituibile».
Le patologie curate e gli standard di sicurezza
Quali sono le principali patologie, spesso rare o invisibili, che oggi si possono curare o gestire grazie ai farmaci plasmaderivati?
«I medicinali estratti dal plasma sono essenziali per le persone che convivono con malattie rare, ultra-rare o fortemente debilitanti. Pensiamo alle immunodeficienze primarie e secondarie, condizioni in cui il sistema immunitario non funziona correttamente e lascia l’organismo privo di difese. Ma pensiamo anche a patologie neurologiche, malattie autoimmuni e ai disturbi della coagulazione, come l’emofilia. Per molti di questi pazienti non esistono alternative terapeutiche: senza questi farmaci, non avrebbero opzioni di cura.
Ci tengo a sottolineare che gli stabilimenti biofarmaceutici dove avvengono queste lavorazioni sono impianti industriali estremamente complessi, molto diversi da quelli della farmaceutica tradizionale. Proprio per la natura biologica della materia prima, la sicurezza è il nostro pilastro. Dal momento della donazione, il plasma segue un percorso lungo e strutturato di controlli rigorosi. In media, il ciclo biologico e industriale per arrivare al prodotto finito richiede dai 10 ai 12 mesi. Ogni singola fase, dalla raccolta allo stoccaggio fino al frazionamento, avviene secondo standard elevatissimi e sotto la vigilanza delle autorità sanitarie per garantire la massima qualità e la totale sicurezza del paziente».
Plasmaderivati: il nodo dell’autosufficienza e il sistema italiano
Il sistema italiano si basa sulla donazione volontaria e gratuita, ma le aziende devono comunque attingere a mercati esteri, come gli Stati Uniti o alcuni Paesi europei dove la donazione è remunerata. Quanto siamo lontani dall’autosufficienza e come si garantisce la continuità delle cure in Italia?
«Il dibattito pubblico sul modello di raccolta è molto vivo a livello internazionale e coinvolge medici, aziende e decisori politici. L’Italia ha un sistema molto solido, che poggia su donazioni volontarie, anonime e non remunerate, e i dati della raccolta degli ultimi anni sono positivi. Tuttavia, il nostro Paese non è ancora del tutto autosufficiente, una caratteristica che condivide con il resto d’Europa: la raccolta interna copre circa il 70% del fabbisogno nazionale, costringendoci a ricorrere all’estero per il restante 30%.
Il meccanismo industriale si divide in due binari. Una quota importante viene lavorata in regime di “conto lavoro”: trasformiamo il plasma raccolto dal Servizio Sanitario Nazionale in farmaci che ritornano esclusivamente ai pazienti italiani. Accanto a questo, esiste una quota di produzione realizzata con plasma raccolto all’estero
che immettiamo sul mercato. Lavorando anche con una rete di centri di raccolta all’estero – sia negli Stati Uniti che in Europa in Repubblica Ceca – riusciamo a garantire la stabilità delle forniture globali di questa risorsa strategica. Il messaggio di fondo è chiaro: l’Europa e l’Italia devono fare uno sforzo per incrementare la capacità di raccolta interna e ridurre la dipendenza strategica dall’estero. L’obiettivo della filiera è far sì che, grazie a questa complementarietà, nessun paziente resti mai indietro».
Plasma Valley: ricerca scientifica ed economia circolare del plasma
Su quali fronti si sta concentrando la ricerca di Kedrion nella vostra “Plasma Valley” in Garfagnana? Ci sono nuove applicazioni all’orizzonte?
«La scelta storica di concentrare la produzione nel nord della Toscana, in Garfagnana, ci ha spinti a definire quest’area la nostra Plasma Valley: un polo dove l’alta tecnologia manifatturiera si sposa con la ricerca scientifica, in modo analogo a quanto avviene nel settore digitale. La nostra attività di Ricerca e Sviluppo è focalizzata sulle malattie rare e ultra-rare con bisogni terapeutici ancora insoddisfatti.
Un filone di studio particolarmente innovativo riguarda la valorizzazione delle cosiddette frazioni di scarto del plasma. Il processo industriale si chiama “frazionamento” e consiste nel separare fisicamente le diverse proteine contenute nel liquido. L’obiettivo della ricerca è riuscire a estrarre valore terapeutico anche da quelle componenti proteiche che oggi non vengono utilizzate nei processi standard. Ottimizzare l’uso della materia prima quasi al 100% ci permetterebbe di dare risposte a patologie che oggi non hanno cure, consolidando il plasma come risorsa strategica anche per nuovi ambiti della medicina interna».
Plasmaderivati: sostenibilità ambientale e parità di genere
La Garfagnana è un territorio dal grande valore paesaggistico e naturale. Come riesce un’industria di queste dimensioni a garantire la sostenibilità ambientale?
«Il settore del frazionamento del plasma ha intrinsecamente un impatto di emissioni dirette piuttosto ridotto rispetto ad altri comparti industriali pesanti. Come Kedrion abbiamo scelto di pubblicare regolarmente i nostri bilanci di sostenibilità anche senza un obbligo di quotazione in borsa, per pura responsabilità etica. Le nostre emissioni di anidride carbonica sono molto contenute, ma stiamo investendo massicciamente, sia in Toscana che nello stabilimento di Sant’Antimo in Campania, per migliorare l’efficientamento energetico attraverso sistemi di cogenerazione e trigenerazione che recuperano energia termica e vapore.
Tuttavia, la sostenibilità non è solo ambientale, è anche sociale. Questo modello non potrebbe esistere senza una stretta alleanza con il Ministero della Salute e con le reti associative dei donatori di sangue. Inoltre, in un settore a forte impronta scientifica come il nostro, sono orgoglioso di evidenziare un dato: il 51% della nostra forza lavoro globale è femminile, con una presenza prevalente di donne in ruoli chiave all’interno dei laboratori, del controllo qualità e della ricerca scientifica. La crescita dell’azienda deve muoversi parallelamente alla tutela dell’ambiente e alla valorizzazione delle persone».
Studi per approfondire
Per approfondire i dati macroeconomici e clinici citati nell’intervista, è possibile consultare la letteratura scientifica internazionale indicizzata su PubMed:
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Sulla dipendenza globale dal plasma USA e il fabbisogno per le malattie rare: lo studio Challenges for Plasma-Derived Medicinal Products (PMC10091012) analizza i rischi geopolitici e commerciali legati alla carenza di plasma al di fuori degli Stati Uniti e l’importanza di incrementare le raccolte nazionali per salvaguardare i pazienti con immunodeficienze.
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Sui tempi di produzione dei plasmaderivati (7-12 mesi) e la sostenibilità della filiera: l’analisi approfondita Understanding supply sustainability of plasma-derived medicinal products (PMC12390372) mappa le cause strutturali delle carenze europee e descrive i complessi processi di lavorazione industriali necessari per le immunoglobuline.
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Sul contesto regolatorio e le risposte del sistema sanitario in Italia: La recente review Shortage of plasma-derived medicinal products: what is next? (PMC11102971) esamina nello specifico le dinamiche del mercato italiano, l’efficacia del sistema di “conto lavoro” e le politiche nazionali per contrastare le carenze di farmaci salvavita.
