Lo studio è stato condotto dal Cibio, il Centro di biologia integrata dell’università di Trento, ed è stato pubblicato su Nature Biotechnology. Il team, coordinato da Anna Cereseto, ha creato evoCas9. Si tratta di una variante della molecola Crispr/Cas9 più sicura e affidabile di qualunque altra finora descritta, che effettua il taglio di Dna soltanto nel punto voluto. L’obiettivo ora è usare questo metodo ad alta precisione contro il cancro e altre malattie.
Corretti gli errori dell’editing del genoma
«La molecola da cui siamo partiti, CRISPR/Cas9, sta cambiando la faccia della biomedicina – spiega Anna Cereseto. – Si tratta di una “macchina molecolare”, che raggiunge e taglia uno specifico segmento di Dna, permettendo di modificarne la sequenza. Il problema è che questa molecola fa errori sistematici e quando applicata al tentativo di curare malattie non modifica solo il gene o i geni implicati nella patologia, ma agisce su altri siti del Dna causando effetti imprevedibili. Ciò la rende inaccettabile per la pratica clinica. In questo momento la nostra evoCas9 è la macchina molecolare migliore al mondo per il genome editing».
La scoperta del secolo?
«L’editing del genoma è davvero la scoperta del secolo in medicina, e non solo» sottolinea il direttore del CIBIO Alessandro Quattrone. – Questa invenzione è certo a oggi il contributo più importante che abbiamo dato allo sviluppo di terapie».
Come si è arrivati a questa molecola?
«EvoCas9 è stata sviluppata sottoponendo Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta, da qui il nome evoCas9 – spiega la Cereseto. – Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario contro i Dna estranei che, tagliando qua e là, inattiva meglio il nemico. La nostra intuizione è stata di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche, i lieviti, che sebbene semplici sono molto più vicine a quelle umane. Qui l’abbiamo fatta diventare ciò che ci interessa sia: un cesello che intarsia solo dove deve, un’arma di precisione che colpisce in un punto e risparmia tutto il resto. Questo renderà il suo impiego nella clinica finalmente sicuro».
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