Cosa sono i farmaci orfani?

Antidolorifici, antibiotici, pillole per la pressione, antistaminici, medicine per abbassare la febbre: quando si parla di farmaci pensiamo subito a questi prodotti d’uso comune, che conserviamo nell’antina del bagno o nel cassetto della cucina. Esiste, però, una categoria molto particolare, sicuramente meno conosciuta, fondamentale per migliaia di persone: quella dei farmaci orfani.

Cosa sono i farmaci orfani?

Stando alla definizione dell’AIFA, i farmaci orfani sono medicinali destinati alla diagnosi, alla prevenzione o alla cura di malattie o disturbi rari. Come ci ha spiegato Stefano Previtali, neurologo, esperto in malattie neuromuscolari e responsabile dell’Unità di Ricerca Rigenerazione Neuromuscolare dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano in un’intervista rilasciata a OK Salute sulle malattie rare, questi farmaci si definiscono “orfani” perché, in condizioni normali di mercato, la loro produzione e la loro commercializzazione non sono attraenti per l’industria farmaceutica. I costi di sviluppo sono infatti troppo elevati rispetto ai pochi pazienti cui sarebbero destinati e i capitali investiti non verrebbero recuperati attraverso le vendite.

Tuttavia, le persone con malattie rare, che per definizione della Commissione Europea colpiscono 5 persone su 10.000 (circa lo 0,05% della popolazione), non possono rimanere escluse dai progressi della scienza e dalle cure. Il loro diritto alla salute va tutelato tanto quanto quello di un paziente oncologico, cronico e così via. Per questo motivo, da oltre 30 anni molti Paesi hanno introdotto incentivi e agevolazioni per le aziende che investono anche nel settore dei farmaci orfani.

Incentivi per le aziende che investono nel settore dei farmaci orfani

A introdurre le prime norme relative a a questa classe di farmaci sono stati gli Stati Uniti con l’Orphan Drug Act del 1983, che stabiliva determinate concessioni – come una riduzione delle tasse, per esempio – per le aziende impegnate nello sviluppo e nella produzione di farmaci orfani. Negli anni immediatamente successivi anche Giappone e Australia hanno emanato leggi per supportare le case farmaceutiche in questo settore, mentre l’Unione Europea ha promosso due regolamenti in materia di farmaci orfani tra il 1999 e il 2000.

I regolamenti europei in materia di farmaci orfani

I regolamenti europei hanno definito i criteri e le procedure per la designazione di un farmaco orfano, l’assegnazione di questa qualifica da parte del Comitato per i prodotti medicinali orfani, organismo dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema), l’attribuzione degli incentivi e l’iter d’approvazione. Come ricorda la farmacologa Sabata Pierno sulla rivista della Società Italiana di Farmacologia, un farmaco per essere definito “orfano” nell’Unione Europea deve possedere queste caratteristiche:

• deve essere indicato per una malattia che compromette l’esistenza di una persona o la debilita in maniera cronica;
• deve essere indicato per una patologia rara, definita da un’incidenza di non più di 5 individui ogni 10.000;
• non devono essere già disponibili terapie valide. In caso contrario, il nuovo farmaco deve rappresentare un beneficio clinico significativo.

La normativa italiana, con la legge Balduzzi (L.189/2012), tutela la sperimentazione dei farmaci orfani e il loro ingresso sul mercato (per visualizzare l’elenco aggiornato dei farmaci orfani, clicca qui). In Italia è l’AIFA a valutare e autorizzare questi medicinali. Grazie alla collaborazione con le istituzioni europee, esistono incentivi specifici per le aziende che investono in questo settore, tra cui:

• agevolazioni nelle procedure burocratiche;
• esenzioni fiscali;
• possibilità di ottenere un’esclusiva commerciale per diversi anni.