I farmaci inibitori delle tirosin-chinasi (TKI) hanno trasformato la cura della leucemia mieloide cronica, un tumore del sangue che colpisce 1000 italiani ogni anno. Grazie a queste terapie l’aspettativa di vita per i pazienti affetti da questa malattia è ora simile a quella della popolazione generale. Purtroppo, però, un’importante percentuale di questi pazienti sviluppa nella fase cronica della malattia una resistenza o un’intolleranza ai farmaci TKI di seconda generazione, che non hanno quindi più effetto. Fino a oggi in questi casi ai medici era consigliato di avviare subito la ricerca di un donatore compatibile per un trapianto di midollo osseo.
«Molti pazienti in seconda linea sviluppano resistenza o intolleranza alla terapia. In questo scenario, è importante mettere a disposizione nuove opzioni terapeutiche in terza linea, efficaci, ben tollerate e capaci di garantire una buona qualità di vita» commenta Fabrizio Pane, Professore all’Università Federico II di Napoli e Direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianti di Midollo, Azienda Ospedaliera Federico II di Napoli. «Questo è molto importante per chi convive con la leucemia mieloide cronica: in un’indagine internazionale in undici Paesi,
tra cui l’Italia, i pazienti coinvolti indicano proprio l’importanza di frenare la progressione di malattia tra i principali obiettivi del trattamento».
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Leucemia mieloide cronica: arriva una nuova generazione di farmaci
Per rispondere ai bisogni di questi pazienti è ora disponibile una nuova opzione terapeutica, rimborsata e approvata anche in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Si chiama asciminib ed è il capostipite di una nuova generazione di farmaci, i cosiddetti STAMP inibitori (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket). Grazie a un nuovo meccanismo d’azione, asciminib si associa a minori eventi avversi, soprattutto a livello cardiovascolare. «Questo è un aspetto molto importante visti i rischi a cui possono essere esposti i pazienti a causa dei lunghi anni di trattamento e della frequente presenza di altre malattie» spiega Fausto Castagnetti, Professore Associato all’Università di Bologna, Istituto di Ematologia “Seràgnoli”, IRCSS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna.
Prima dell’approvazione da parte dell’AIFA, i medici italiani hanno utilizzato asciminib in uso compassionevole (la possibilità concessa da AIFA di utilizzare un farmaco non ancora approvato in pazienti affetti da malattie gravi quando non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche), confermando l’efficacia del farmaco nel mantenere e migliorare la risposta molecolare e il buon profilo di tollerabilità.
«Un’indagine della Fondazione GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto) ha indagato il percepito degli ematologi italiani sull’uso di questa nuova opzione terapeutica: l’89% la utilizzerà come trattamento di terza linea nei pazienti resistenti e il 98% lo considera – proprio per la sua tollerabilità – un farmaco anche per gli anziani» afferma Massimo Breccia, Professore all’Università La Sapienza di Roma, Ematologia Policlinico Umberto I.
