Negli ultimi anni, la medicina traslazionale, ovvero quell’approccio che punta a trasformare rapidamente le scoperte scientifiche di laboratorio in nuove terapie efficaci per i pazienti, ha compiuto passi straordinari grazie allo sviluppo delle terapie avanzate, trattamenti innovativi basati su cellule, geni o tessuti, capaci di offrire soluzioni là dove i farmaci tradizionali non bastano più.
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Terapie geniche e cellulari: le patologie in cui si stanno sperimentando
Oggi le terapie avanzate sono in fase di sperimentazione per oltre venti malattie genetiche rare, diverse forme di tumori del sangue come leucemie e linfomi; malattie neurologiche degenerative come la sclerosi multipla; il diabete di Tipo 1 e persino alcune patologie cardiovascolari.
Il potenziale di tali terapie è in continua espansione: secondo il rapporto di HiTech Health, entro il terzo trimestre del 2024 erano attivi circa 1.968 studi clinici nel settore delle terapie avanzate, quasi il doppio rispetto al 2018, inoltre, la American Society of Gene & Cell Therapy riporta che ci sono attualmente oltre 3.000 studi clinici in corso su questi trattamenti, con più della metà in fase I o II. Eppure, ad accedervi sono ancora poche migliaia di pazienti, a causa dei costi altissimi e della complessità dei processi produttivi che ne ostacolano la diffusione su larga scala.
Una Cell Factory al San Raffaele per ridurre i costi delle terapie avanzate
Proprio per questo motivo, la sfida che l’IRCCS Ospedale San Raffaele si è posta è ambiziosa e rivoluzionaria: creare una Cell Factory interna, un’officina farmaceutica dedicata alla produzione di Medicinali per Terapie Avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) in grado di abbattere i costi e ampliare l’accesso a chi ne ha più bisogno.
Come funziona la produzione delle terapie avanzate e perché costa tanto
«Grazie alle donazioni del 5xmille degli italiani che hanno scelto di sostenerci – spiega il professor Luca Guidotti, vice direttore scientifico della struttura – al San Raffaele è oggi in costruzione una nuova Cell Factory: una struttura all’avanguardia che renderà possibile la produzione interna di terapie avanzate, cellulari e geniche, il cui costo, per natura, è estremamente elevato».
Ma perché sono così costose? «Perché ogni terapia avanzata è un trattamento “su misura” altamente personalizzato e complesso. In molti casi, si tratta di terapie autologhe, costruite partendo dalle cellule del paziente stesso: un processo che inizia con un prelievo cellulare, seguito da una modifica genetica o da un’espansione in laboratorio delle stesse cellule, e termina con la reinfusione del prodotto terapeutico nel paziente. In altri casi, le terapie sono allogeniche, cioè, sviluppate a partire da cellule di donatori sani, che devono comunque essere rese sicure, compatibili e tracciabili.
Per entrambi i casi, la produzione avviene all’interno di ambienti ultra-controllati, chiamati camere bianche, dove ogni passaggio – dalla manipolazione cellulare alla conservazione – richiede personale altamente specializzato, tecnologie avanzate e controlli di qualità rigorosi». Il processo deve infatti rispettare rigidi standard regolatori stabiliti da enti internazionali e nazionali, come l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che definiscono precise norme di sicurezza, qualità ed efficacia. Solo superati questi severi requisiti, una terapia può essere approvata per l’uso clinico, assicurando così la massima tutela per chi la riceve.
Produrre terapie in casa per ampliare l’accesso e ridurre i costi
Finora, queste condizioni hanno reso inevitabile il ricorso a strutture esterne, spesso for profit, che contribuiscono ad aumentare ulteriormente il prezzo finale delle terapie. Ma produrle in autonomia può fare la differenza: «Produrre “in casa”, ovvero qui al San Raffaele, queste terapie, significa ridurre drasticamente gli ostacoli economici e permettere a molti più pazienti di accedere a cure che possono cambiare, o addirittura salvare, la loro vita – aggiunge il professor Luca Guidotti.
«È questo che caratterizza la ricerca del nostro istituto, la traslazionalità che fa da ponte tra la ricerca di base e la ricerca clinica, ovvero la possibilità di far arrivare le cure al letto del paziente. Infatti, investire nella ricerca scientifica, in particolare in quella traslazionale, non significa solo migliorare le cure, significa anche costruire un sistema sanitario più equo, in cui la possibilità di guarigione non dipende dal luogo in cui si nasce o dalle proprie disponibilità economiche».
La nuova Cell Factory: più pazienti trattati e ricerca più veloce
Una volta completata, la nuova Cell Factory, grazie all’impegno di un’equipe multidisciplinare che riunisce biologi, bioingegneri, medici, farmacologi, tecnici di laboratorio e specialisti della qualità, permetterà non solo di trattare più pazienti, ma anche di sperimentare approcci terapeutici innovativi in tempi più rapidi, riducendo drasticamente il tempo che intercorre tra una scoperta in laboratorio e la sua applicazione clinica, portando il San Raffaele ad essere ancora più attrattivo per i migliori talenti della ricerca biomedica e competitivo a livello internazionale.
San Raffaele: eccellenza nella ricerca biomedica in Europa
Oggi, l’Ospedale San Raffaele di Milano, è uno dei più importanti punti di riferimento per la ricerca biomedica in Italia e in Europa. Anche quest’anno si conferma al primo posto tra gli IRCCS italiani per produzione scientifica, con 2.709 studi pubblicati nel 2024 e un impact factor complessivo di 17.863,100, un indicatore di rilevanza e qualità a livello internazionale. A questi numeri si affianca un’attività clinica straordinaria: sono oltre 1.000 gli studi clinici attivi presso l’Istituto, che coinvolgono più di 18.000 pazienti, molti dei quali affetti da patologie complesse e spesso senza cure risolutive. Malattie del sangue, tumori solidi, malattie neurodegenerative e psichiatriche, disturbi genetici e autoimmuni, infezioni rare, malattie metaboliche e cardiovascolari: ogni giorno, persone provenienti da tutta Italia e dall’estero scelgono il San Raffaele nella speranza di poter accedere a terapie sperimentali d’avanguardia.
Il sostegno del 5xmille è fondamentale per la ricerca
Eppure, anche per una realtà di eccellenza come questa, offrire cure sempre più avanzate ed efficaci non è semplice: il progresso scientifico ha bisogno di tempo, di tecnologie e di investimenti. Ecco perché ogni contributo è fondamentale. Più risorse vengono destinate alla ricerca, più sarà possibile accelerare le scoperte, trasformarle in terapie concrete e raggiungere chi oggi attende una cura.
Dona il 5xmille: investi in un futuro senza malattie incurabili
«Ogni anno il 5xmille rappresenta un sostegno fondamentale per la ricerca in generale e per progetti, come quello della Cell Factory interna, che richiedono risorse importanti e continuative – conclude il professor Guidotti – È anche grazie alla generosità degli italiani che il San Raffaele ha potuto raggiungere traguardi straordinari. Per questo, con rinnovata gratitudine, chiediamo ai cittadini di continuare a sostenerci, perché investire nella scienza significa credere in un futuro in cui malattie oggi incurabili potranno essere sconfitte. Significa costruire un mondo in cui nessuno viene lasciato indietro».
NON C’È CURA SENZA RICERCA – Dona il 5xmille al San Raffaele di Milano CODICE
FISCALE: 0 7 6 3 6 6 0 0 9 6 2 – Visita www.5xmille.org
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