Quanto sono vicini alla realtà dei pazienti gli studi clinici necessari per l’approvazione di un farmaco? Si tratta di ricerche realizzate su popolazioni di pazienti selezionate, per cui è indispensabile continuare a studiare un farmaco anche dopo che questo è stato immesso in commercio, nella vita reale. In Italia i dati “real world”, cioè della vita reale, per diverse ragioni sono ancora poco utilizzati e poco sfruttati, ma medici, aziende farmaceutiche, enti regolatori ed autorità sanitarie si stanno sempre più interessando ad essi.
«I dati di real world possono essere usati per completare le evidenze scientifiche che si ottengono con gli studi controllati randomizzati» conferma Alessandra Gennari, professore di Oncologia presso l’Università Piemonte Orientale e Direttore Struttura Universitaria di Oncologia Medica Ospedale Maggiore di Novara. «Nei dati di real world le caratteristiche dei pazienti possono essere lievemente diverse rispetto a quelle dei pazienti coinvolti negli studi clinici randomizzati e questo può essere motivo di una lieve differente efficacia dei farmaci nella pratica clinica. I dati real world rispecchiano di più la pratica clinica ma non sono sufficienti a far approvare un farmaco, perché è sempre necessario uno studio con un braccio di controllo con la terapia standard».
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Tumore al seno: come valutare l’efficacia dei farmaci nella vita reale
Un esempio paradigmatico del valore dei dati real world in Oncologia è lo studio P-REALITY-X, realizzato da Pfizer, che aiuta a comprendere l’efficacia della terapia combinata di prima linea palbociclib con un inibitore dell’aromatasi in un setting del mondo reale, fondamentale per migliorare la cura del tumore al seno metastatico.
«Lo studio P-REALITY-X è uno studio real world che ha valutato l’efficacia di palbociclib che ha dimostrato un vantaggio di sopravvivenza e di sopravvivenza libera da progressione della malattia nel gruppo di pazienti che
hanno ricevuto palbociclib con un inibitore dell’aromatasi con un prolungamento della sopravvivenza cha va da 43 mesi a 57 mesi» spiega Giuseppe Curigliano, professore di Oncologia Medica all’Università di Milano e Direttore Divisione Sviluppo Nuovi Farmaci per Terapie Innovative, Istituto Europeo di Oncologia di Milano.
Gli studi di real world sono considerati oggi complementari e non sostitutivi, degli studi clinici randomizzati, confermando l’efficacia di un nuovo trattamento. Inoltre, sono dati preziosi per approfondire soprattutto il profilo di sicurezza di un farmaco e permettono, quindi, di colmare importanti lacune nel panorama scientifico.
