Al Policlinico Gemelli di Roma si studia una nuova terapia per la paralisi cerebrale infantile, la disabilità motoria più diffusa nell’infanzia. È una malattia con sintomi che possono variare anche molto, caratterizzata da diverse cause prenatali o perinatali, che creano un danno cerebrale permanente. È possibile intervenire però sulle conseguenze del danno cerebrale con terapie ‘sintomatiche’.
La paralisi cerebrale infantile è infatti un ampio gruppo di disturbi neurologici dovuti a cause diverse, che danno luogo a una lesione permanente, non progressiva, del cervello in via di sviluppo. Il danno si può verificare prima, durante o dopo la nascita.
In questo articolo
Quali sono le cause della paralisi cerebrale infantile?
Le cause prenatali sono:
- malformazioni cerebrali su base genetica,
- infezioni materne da toxoplsamosi,
- rosolia,
- herpes,
- cytomegalovirus durante la gravidanza.
Le principali cause peri-natali sono due:
- ridotto apporto di ossigeno al cervello,
- emorragia cerebrale.
Le cause post-natali sono:
- meningo-encefaliti,
- trauma cranico.
Le conseguenze del danno si vedono soprattutto sulla postura e sul movimento, ma possono associarsi anche problemi della deglutizione, sensoriali (soprattutto alla vista e all’udito), cognitivi ed emotivi, della capacità di comunicare e relazionarsi con gli altri.
La lesione alla base della paralisi cerebrale non è reversibile, ma è possibile intervenire per limitare le sue conseguenze con interventi mirati e tempestivi, che variano in base all’età, al tipo di danno neurologico e ai problemi presenti.
Come avviene la diagnosi? Quali sono le terapie?
La diagnosi si effettua con la risonanza magnetica, l’ecografia transfontanellare (ETF) e altri esami.
Le terapie attuali sono principalmente sintomatiche e affidate a interventi riabilitativi, perché non esistono allo stato attuale trattamenti in grado di ripristinare la perdita neuronale. Si possono usare tossina botulinica e baclofen, oltre che interventi chirurgi mirati.
Nuova terapia per la paralisi cerebrale infantile: lo studio
La Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS ha annunciato l’avvio del primo studio di Fase 2 sulla terapia con il cenegermin (rhNGF, Nerve Growth Factor ricombinante umano) nei bambini con paralisi cerebrale infantile.
Lo studio, coordinato dal dottor Domenico Romeo, responsabile dell’Unità Operativa di Paralisi Cerebrali Infantili e Neurosviluppo del Policlinico Gemelli IRCCS, ricercatore di Neuropsichiatria infantile all’Università Cattolica, rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per questa patologia. Obiettivo è valutare sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di cenegermin, somministrato per via intranasale.
Saranno arruolati complessivamente 60 bambini affetti da paralisi cerebrale, di età compresa tra i 2 e i 6 anni. Lo studio, che parte in questi giorni aI Policlinico Gemelli, coinvolgerà anche altri centri in tutta Italia ed è sostenuto da Dompé farmaceutici.
Come agisce il farmaco?
«Si tratta di un trial molto innovativo – spiega il dottor Domenico Romeo – perché utilizza una somministrazione non invasiva per via intranasale che dovrebbe permettere di superare la barriera emato-encefalica. È la prima volta che una molecola ‘biotech’ come l’NGF ricombinante umano viene somministrata nel sistema nervoso centrale in uno studio clinico. È uno sviluppo degli studi su bambini con trauma cranico grave e arresto cardio-circolatorio, condotti dal professor Antonio Chiaretti. Riteniamo che sia la via di somministrazione, che la struttura della molecola, identica a quella naturale prodotta dall’organismo, produrranno potenziali effetti clinici sulla spasticità e minimi effetti collaterali».
Leggi anche…
None found
