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E’ il primo caso al mondo con una tecnica ancora in fase sperimentale basata su una tecnica di “riscrittura” del Dna
A Layla Richards, bimba di un anno malata di leucemia, una forma particolarmente aggressiva, incurabile, non erano state date possibilità di guarigione. Oggi invece la piccola sta bene ed è a casa, grazie ad una terapia genica, basata su una tecnica di “riscrittura” del Dna che finora ha fatto molto discutere, ma che apre molte speranze. La tecnica, sperimentata al momento solo sui topi, è stata applicata su Layla per uso compassionevole.
Adesso la bambina non presenta più tracce del tumore che le era stato diagnosticato all’età di 3 mesi. La bimba è stata sottoposta ad una innovativa terapia genica basata sulla tecnica dell’editing del Dna chiama Crispr: ‘forbici molecolari’ per modificare la molecola della vita. Usate sulle cellule di un donatore sano per produrre cellule immunitarie (linfociti T), geneticamente modificati per uccidere solo ed esclusivamente le cellule leucemiche e per essere ‘invisibili’ alle pesanti terapie somministrate al paziente, nonché alle sue difese immunitarie.
Le cellule disegnate su misura sono state iniettate a Layla, poi sottoposta a un secondo trapianto di midollo (ne aveva già subito uno dopo che la chemioterapia iniziale era fallita) per permettere al suo organismo di riformare un sistema immunitario. Il professore Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo (una delle tecniche usate nel trattamento della leucemia) al Ghosh ha parlato di “quasi un miracolo”.
Il trattamento di ingegneria genica cellulare è stato messo a punto dai ricercatori del Gosh e dell’University College London (UCL) insieme alla società di biotech francese Cellectis, che ora ha deciso di finanziare trial clinici che inizieranno il prossimo anno. Benché sia troppo presto per definire la piccola «guarita dal cancro, la sua ripresa viene considerata quasi miracolosa – dichiara Paul Veys dell’ospedale londinese – un grande, passo avanti». (ANSA).
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